A gyógyszerek fejlesztése és értékesítése óriási iparág, a cégek évente több milliárd bevételt hoznak. Globálisan a vényköteles gyógyszerek értékesítése várhatóan meghaladja az 1,3 milliárd dollárt 2018-ban. A gyógyszerértékesítés nagyobb, mint a 15 ország bruttó hazai terméke, kombinálva. Néhány ember számára, különösen a ritka betegséggel rendelkezők számára, ezeknek az élet-gyógyszereknek a költsége kedvesebb lehet. Az árva gyógyszerek, amelyek csak néhány ember által tapasztalt megbetegedések kezelésére terveztek, könnyen meg tudják fizetni a hat számot.
Bizonyos biztosítótársaságok nem fedezik a kábítószerek összes vagy jelentős részét, így a családok és az érintett személyek maguk viselik a költségeket. Ez jelentős pénzügyi terhet jelent sokan, és nagy figyelmet fordított az ipar felé.
Néhány intézkedést hoztak a költségek ellensúlyozására, mint például a nonprofit szervezetek és az orvosi rendelvényre vonatkozó támogatási programok. Míg ezek egyesek számára hasznosak lehetnek, az emberek nagy hányada nem jogosult, és ki kell fizetnie a zsebéből az életmentő gyógyszerekért.
01 Glybera
A gyártója, az UniQure, 2017-ben nyilatkozott arról, hogy nem fogja megújítani a gyógyszer forgalomba hozatali engedélyét Európában. A magas árcédulája ellenére a Glybera soha nem fogott be a rendkívül korlátozott betegkereslet miatt.
02 Soliris
A Soliris évente 700 000 dollárra teheti a betegeket, a paroxizmális éjszakai hemoglobinuria kezelésére szolgáló hatékony gyógyszert. Csak 8000 ember van a világon. A betegség elpusztítja a vörösvérsejteket, ami a betegeknek fertőzésekkel, vérszegénységgel és vérrögökkel jár.
2017 szeptemberében a kanadai hatóságok elrendelték a gyártó céget, hogy csökkentse a Soliris árát, feleslegesnek tartja.
03 Elaprase
Az Elaprase-t Hunter-szindróma kezelésére használják, ami rendkívül ritka állapotban van, amely csak 500 embert érint az Egyesült Államokban, ami gátolja az agy működését és a fizikai fejlődést. A gyógyszer éves költsége meghaladja az 500 000 dollárt.
04 Naglazyme
A Naglazyme-t a Maroteaux-Lamy-szindróma kezelésére használják, amely a kötőszöveteket befolyásolja. Gyakori tünetek közé tartozik a törpe, a gátolt fejlődés, a szívbetegségek és az agykárosodás. A gyógyszer költségek több mint 365.000 $.
05 Cinryze
A Cinryze az angioödéma nevű állapotot kezeli, amely betegség az Egyesült Államokban egy 50 000 embert érint. Egy évi 350 000 dolláros költséggel a gyógyszer kezeli a kezek, a torok és a gyomor duzzanatát.
06 Folotyn
A Folotyn a T-sejtes limfóma ritka formájának terápiája. Ez egy végső megoldás, amely hat hétig tart. Több mint 320 000 dollár költséggel nem bizonyították, hogy hosszú ideig meghosszabbítja az életét, ezért általában csak extrém körülmények között használják.
07 Acthar
A Acthar-t gyermekkori görcsök vagy rohamok kezelésére írják fel. Ez a feltétel jellemzően a négy és a 11 hónapos kor közötti gyermekeket érinti, de a Acthar-t kétéves gyermekek kezelésére hagyják jóvá. Felnőttek különböző állapotainak kezelésére is használják, beleértve a sclerosis multiplexet is. Évente több mint 200 000 dollárba kerül.
Egy 2017-es tanulmány az American Medical Association Journaljában megkérdőjelezte a Acthar hatékonyságát, ami azt sugallja, hogy nem hatékonyabb, mint más olcsóbb kezelések.
08 Myozyme
A Myozyme egy Pompe-kezelés, egy ritka és néha halálos betegség, amely megtámadja a szív és a vázizmokat. Amikor a csecsemőket érinti, a halálozás gyakran sztrájkol az első évben. A Myozyme egy lizoszómális glikogén-specifikus enzim, amely a vizsgálatokban megnövelte a túlélést és csökkentette a betegek ventilátorokon való alkalmazását. Éves költsége évente 100 000 és 300 000 dollár között van. Jelenleg nem áll rendelkezésre az Egyesült Államokban