Germline Gene Therapy Concerns

A génterápia tudománya végül úgy tűnik, hogy eléri az életkorát, mivel ez a hatalmas technológia eléri azt a pontot, ahol segíthet a genetikai betegségek egyik legnehezebb kezelésében. A betegség számos betegségére vonatkozó általános orvosi felhasználásra vonatkozó jóváhagyása hamarosan megjelenik. Valójában az Európai Gyógyszer Társaság már jóváhagyta első génterápiás szerét.

Azonban a mai példák és kísérletek magukban foglalják a szomatikus sejtterápiát .

Vagyis csak a sejtek genetikáját változtatják meg a páciensben, mint a csíravonal spermium vagy tojássejtek.

Germline Gene Therapy Concerns

A csíravonal-sejteken végzett génterápia sok vitát vált ki, mivel minden változás örökölhetővé válik (mivel az utódok megkapják a manipulált DNS-t). Ez lehetővé teszi például, hogy ne csak a betegségben lévő buborék fiú szindrómát okozó genetikai hibát kijavítsa, hanem a hibát is véglegesen megszüntesse a család következő generációiban. Ez a példa viszonylag ritka genetikai betegség, de sok más, például a Huntington-kór vagy a Duchenne-izomdisztrófia, amelyek gyakoribbak és elméletileg kiküszöbölhetőek lehetnek a betegségben szenvedő családokban.

Miközben a betegség teljes egészében a családban eltörlése látványos előnyt jelent, az aggodalom az, hogy ha valami előre nem látható módon bekövetkezik (például a leukémia egy génterápiás megközelítést alkalmazó immunhiányos szindrómával kezelt gyermekek első csoportjába került) , a genetikai probléma átadásra kerül a jövő nemzedékek nem született gyermekei számára.

A génterápia szaporításának a csírázási hibák vagy mellékhatások jövőbeli generációkhoz való terjesztése iránti aggodalmak természetesen maguk is elég súlyosak ahhoz, hogy megakadályozzák a csírázási genetikai terápia megfontolását, de a hibák nem az egyetlen kérdés.

A genetikai fejlesztések nem aggódnak most

A másik aggodalom az, hogy ez a fajta manipuláció meg tudja nyitni a gének beillesztésének lehetőségét, hogy érzékelt jótékony tulajdonságokat biztosítson, például a megnövekedett intelligenciát, a hajlamot a magasságra, vagy akár bizonyos szemszíneket.

Az erkölcsi aggodalom ezen a technológiának a genetikai fejlesztésekre való alkalmazásával azonban nem igazán azonnali gyakorlati kérdés, hiszen a tudománynak nincs elég meggyőződése a genetikáról, amely az ilyen összetett jellemzők többségével jár együtt ahhoz, hogy a génterápiás megközelítést bármelyikük megváltoztassa megvalósítható ezen a ponton.

A csíragyógyászati ​​terápiák és a tudományos módszer ellen irányuló viták

Az 1990-es évek végén jelentõs vitát folytattak a csíravonal génterápia potenciáljáról és az azt kísérõ etikai aggodalmakról. Számos cikk foglalkozott ezzel a témával a Nature és az Országos Rákkutató Intézet folyóiról. Az Amerikai Tudományfejlesztési Szövetség 1997-ben is szervezte az emberi csírafertőzésekkel foglalkozó fórumot, ahol a tudományos és vallási képviselők úgy tűnt, hogy összpontosítanak arra, hogy mit kellene tenni vagy nem kellene tenni, ahelyett, hogy a tudomány tényleges állapotáról lenne szó.

Érdekes azonban, hogy a csíravonal terápiáról jelenleg kevés a vita. Talán a Jesse Gelsinger tragikus tragédiája, aki súlyos allergiás reakció eredményeként halt meg 1999-ben a Pennsylvaniai Egyetem génterápiás vizsgálatánál, és a leukémia előre nem látható fejlődése az immunrendszeri betegségekkel kezelt csecsemők számára a 2000-es évek elején, egy bizonyos alázatosságot, és jobban felismerte a gondos ellenőrzést és óvatos kísérleti eljárást.

A jelenlegi hangsúly inkább szilárd eredménnyel és robusztus eljárásokkal áll elő, amelyekkel szemben támaszkodik, szemben az új, látványos gyógymódok elérésével. Természetesen meglepő eredmények fognak bekövetkezni, de gyakorlati és biztonságos kezelésekhez számos szigorú, módszeres és gyakran előkészítő tudományos tanulmányra van szükség.

A jövőbeni potenciál a csíravonal terápiák számára

Ahogy a területen elért előrehaladás, és az emberi genetikai manipuláció erőteljesebbé, kiszámíthatóbbá és rutinosabbá válik, minden bizonnyal újból fel fog tűnni a csíravonalos terápiák kérdése. Sokan már világos elosztást és iránymutatást adnak a megengedhető vagy sem. Például a katolikus egyház konkrét iránymutatásokat adott ki a megfelelő génterápiára vonatkozóan.

Kevés eléggé bátorságos lenne ahhoz, hogy a csíravonalra vonatkozó terápiás kísérleteket ma is figyelembe vegye, mivel jelenleg igen korlátozottan ismerjük ezt a nagyon összetett eljárást.

Bár az Oregon kutatói aktívan folytatnak egy nagyon speciális formájú csíravonal génterápiát, amely csak megváltoztatja a DNS-t a mitokondriumokban. Még ez a munka is kritikussá vált. Még a genomika és a genetikai manipuláció sokkal jobb megértése miatt, mint az 1990-es első génterápiás vizsgálat, még mindig vannak nagy hiányosságok a megértésben.

Valószínűsíthető, hogy végső soron kényszerítő okok fognak lenni a csíravonal-kezelésre. A génterápia jövőbeli alkalmazásainak szabályozására vonatkozó iránymutatások kidolgozása azonban csak spekuláción alapulna. Valóban csak kitalálhatjuk jövőképünket és tudásunkat. A valóságos helyzet, amikor megérkezik, más lesz, és valószínűleg megváltoztatja mind az etikai, mind a tudományos szempontokat.